日前，美国 FDA 批准诺华公司全球首款CAR-T 疗法 Tisagenlecleucel（Kymriah）新适应证，用于治疗复发或难治性（r/r）弥漫性大 B 细胞淋巴瘤的（DLBCL）成人患者。这是该疗法继去年 8 月获批首个适应证难治或复发 B 细胞前体急性淋巴性白血病（ALL）之后的第二个获批适应证（自FDA）。

目前获批的新使用证是基于JULIET 研究数据，该研究于去年 12月美国血液病学会（ASH）年会上进行了报告，是第一项全球多中心 r/r DLBCL 成人患者临床试验，也是CAR-T 疗法治疗 DLBCL 最大样本临床研究。

研究结果显示，81 例患者在 3 个月或更长时间随访中，客观缓解率达53%，完全缓解（CR）率为 40%，部分缓解率 14%。接受 Tisagenlecleucel输注 6 个月后，客观缓解率为 37%，CR 率为 30%，中位缓解持续时间未达到。

不同亚组的缓解率也是一致的，包括接受过自体造血干细胞移植的患者和DLBCL亚型（双击淋巴瘤）患者，这些预后不良患者接受 CAR-T 疗法后均未接受干细胞移植。

该研究中，首次缓解后 6 个月内无复发率为 74%，中位持续缓解时间未达到，中位总生存未达到，从输注到数据截止中位时间为 5.6 个月。

接受治疗的患者中，58% 的患者发生细胞因子释放综合征（CRS），其中 23% 的患者出现 3~4 级 CRS，21% 的患者发生任何级别神经系统不良事件，12% 的患者发生 3~4 级神经系统不良事件，未出现因 CRS 或神经系统不良事件死亡病例。

研究者认为， 这些 DLBCL 患者已经过多轮化疗，许多患者干细胞移植失败，治疗选择不多，预后很差。接受该 CAR-T 疗法可显著增加这些患者获得和维持持续缓解的机会，无需干细胞移植，证实该疗法在这类血液系统恶性肿瘤治疗方面的益处。

摘自 《全球肿瘤快讯》